Dermatomiosite giovanile: uno studio del Gaslini di Genova valida un nuovo trattamento

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Nicolino Ruperto e Alberto Martini
Nicolino Ruperto e Alberto Martini

Una nuova terapia per il trattamento della dermatomiosite giovanile che diventerà standard di riferimento per la cura della patologia: uno studio condotto dai ricercatori dell’IRCCS G. Gaslini di Genova ha per la prima volta paragonato l’efficacia di diverse terapie nel bambino con dermatomiosite giovanile appena diagnosticata, malattia cronica che colpisce i muscoli e la cute causando debolezza muscolare e manifestazioni cutanee in particolare al volto e sulle articolazioni. La ricerca condotta su 139 pazienti è il risultato di una sinergia internazionale che è durata alcuni anni e ha coinvolto 54 centri in 22 diversi paesi afferenti alla rete PRINTO (Paediatric Rheumatology International Trials Organisation), il cui centro di coordinamento è situato presso l'Istituto G. Gaslini. Solo grazie a questa grande rete internazionale che è stato possibile raccogliere in un tempo ragionevole un numero così elevato di pazienti con una malattia così rara e per di più all’esordio dei sintomi. I pazienti arruolati non avevano ricevuto alcun trattamento precedente e non presentavano ulcerazioni cutanee o gastrointestinale. I risultati presentati sono riferiti ad almeno due anni di trattamento.

Lo studio dimostra che la terapia combinata con metotressato e cortisone (prednisone) è più efficace e comporta minori effetti collaterali rispetto al cortisone da solo o combinato con ciclosporina. Prima di questo studio il trattamento iniziale era generalmente costituito dal solo cortisone e metotressato o ciclosporina venivano aggiunti in seguito se la malattia si mostrava, come spesso accade, non sufficientemente controllata. Grazie a questi risultati la terapia studiata e validata dai ricercatori del Gaslini, cioè l’associazione, fin dall’esordio della malattia, di metotressato e cortisone, rappresenterà la terapia standard di riferimento a livello internazionale per la cura della dermatomiosite.

 

Ruperto N, et al. Prednisone versus prednisone plus ciclosporin versus prednisone plus methotrexate in new-onset juvenile dermatomyositis: a randomised trial. The Lancet, E-pub 29 November 2015

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