Estrapolare i dati delle sperimentazioni cliniche dagli adulti ai bambini. In attesa del workshop programmato a maggio, l’Agenzia europea per i medicinali (EMA, European Medicines Agency) ha pubblicato una versione preliminare di un documento (reflection paper) con un modello per tali estrapolazioni per sostenere l’autorizzazione di nuovi farmaci in ambito pediatrico. Utilizzando le informazioni dagli adulti e altre fonti, si vuole prevedere l’azione dei farmaci in bambini e adolescenti, ottimizzando il coinvolgimento della popolazione pediatrica negli studi clinici (aspetto che rappresenta un obiettivo del Regolamento Pediatrico Europeo). La bozza del reflection paper riporta un modello in modo che l’estrapolazione dei dati possa essere applicata e convalidata. Il modello si compone di quattro fasi principali: concetto di estrapolazione (sintesi dei dati per prevedere differenze fra adulti e bambini su farmacocinetica e farmacodinamica, progressione della malattia e risposta clinica al trattamento); piano di estrapolazione (con proposta di studi ottimale nella popolazione pediatrica a seguito delle previsioni della fase precedente); conferma ed estrapolazione (a confermare la prima fase con i dati raccolti in bambini e adulti, altrimenti sia il concetto sia il piano di estrapolazione vanno riaggiornati e rivisti); mitigare l’incertezza (i dati da popolazione pediatrica potrebbero non essere sufficienti e possono essere necessari ulteriori dati di follow up, e sono da proporre misure per generare tali dati). Il documento rappresenta una base di discussione ed è in programma un workshop organizzato il 17-18 maggio dall’EMA per avere i pareri di esperti e stakeholder, per arrivare al reflection paper che è previsto essere rilasciato entro fine luglio per la consultazione pubblica.
