Parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano in merito all’estensione delle indicazioni approvate del farmaco

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’EMA si è espresso positivamente in merito all’estensione dell’indicazione per il farmaco ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in regime di associazione con ivacaftor in bambini con fibrosi cistica nella fascia di età 6-11 anni con almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR, Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator).

Lo annuncia la casa produttrice, che riporta come il parere sia supportato dai dati di uno studio di Fase III in aperto di 24 settimane, nel quale è stata indagata la sicurezza e l’efficacia del regime in tripla combinazione in 66 soggetti in questa fascia di età con due mutazioni F508del (F/F) o una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF).

“I dati clinici per ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor più ivacaftor in pazienti pediatrici con FC nella fascia di età tra 6 e 11 anni con genotipo F/F o F/MF hanno dimostrato miglioramenti nella funzionalità polmonare, nella concentrazione di cloruro nel sudore e nei sintomi respiratori, oltre che un profilo di sicurezza e tollerabilità simile a quello evidenziato nei soggetti di oltre 12 anni, che già possono accedere a questa terapia”, ha affermato Marcus A. Mall, Capo del Dipartimento di Pneumologia Pediatrica, Immunologia e Rianimazione presso il Charité University Medical Center di Berlino.

La Commissione europea aveva approvato l’uso di ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in regime di associazione con ivacaftor nei pazienti dai 12 anni in su con almeno una mutazione F508del nel gene CFTR qualche mese fa, nell’aprile di quest’anno. Le mutazioni nel gene CFTR possono causare la fibrosi cistica per una mancanza o un funzionamento inadeguato della proteina CFTR e una grande maggioranza delle persone con fibrosi cistica ha almeno una mutazione F508del. Ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor è nato per aumentare la quantità e la funzione della proteina F508del-CFTR sulla superficie cellulare.