Può insorgere a qualsiasi età, ma anche se principalmente tra i 20 e i 40 anni, nel 10% dei casi si manifesta tra i 10 e i 18 anni
Sintomi diversi a seconda delle aree interessate, dalla difficoltà a camminare a disturbi dell’equilibrio, a problemi di vista. E la possibilità di insorgere a qualsiasi età. Ma se la sclerosi multipla si manifesta principalmente tra i 20 e i 40 anni, ci sono anche casi pediatrici: se l’esordio è più raro prima dei 10 anni ma nel 10% dei casi la condizione di manifesta tra i 10 e i 18 anni.
A riportare dati e l’attenzione sul tema è l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, con il suo Centro Sclerosi Multipla attivo dal 2014 per la diagnosi, il trattamento e il follow-up di persone sotto i 18 anni. Il Centro (nella foto il team sclerosi multipla) al momento segue una cinquantina di pazienti in terapia con agenti modificanti il decorso della malattia, cui si aggiungono pazienti con malattie simili alla sclerosi multipla, tra cui circa 10 con neuromielite ottica.
L’ospedale ricorda come in età pediatrica questa condizione presenti caratteristiche cliniche, diagnostiche e terapeutiche diverse dalla condizione in età adulta, con la necessità di un approccio specifico e un uso dei farmaci che tenga conto di un sistema nervoso centrale e di un sistema immunitario ancora in via di sviluppo. Viene riportato anche che nel bambino in genere la sclerosi multipla con non causa gravi disabilità permanenti e che un centro dedicato a questa fascia di età può essere di aiuto nel mitigare l’impatto psicologico che potrebbe derivare dal contatto con le disabilità dell’adulto.
Terapia e ricerca
Dal punto di vista terapeutico, i nuovi farmaci di rado sono autorizzati sotto i 18 anni, data l’inclusione di popolazione adulta negli studi iniziali. L’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù partecipa a trial e in particolare il Centro si sta occupando dei primi casi pediatrici al mondo trattati con un nuovo anticorpo monoclonale approvato negli ultimi anni per la terapia dell’adulto (ocrelizumab).
“Le aspettative dei pazienti con SM sono migliorate radicalmente negli ultimi anni grazie alle terapie modificanti il decorso della malattia. La ricerca farmacologica propone nuovi trattamenti con efficacia superiore a quelli attuali, fondamentali per garantire una vita qualitativamente elevata ai bambini e adolescenti”, ha raccontato Massimiliano Valeriani, responsabile di Neurologia dello Sviluppo del Bambino Gesù, e ha aggiunto che il Bambino Gesù è impegnato “nello studio dei fattori prognosticamente sfavorevoli per identificare il miglior trattamento per i piccoli pazienti”.
Sempre dal punto di vista delle possibilità terapeutiche, ha detto ancora Massimiliano Valeriani: “I farmaci di seconda linea, come il natalizumab e il fingolimod sono utilizzati in caso di fallimento di quelli di prima linea, che sono i farmaci di prima scelta. Abbiamo però potuto constatare – e lo conferma la letteratura scientifica – che ci sono bambini in cui la sclerosi multipla esordisce in maniera particolarmente aggressiva, mettendoli a rischio di sviluppare disabilità nei primi anni dopo l’esordio o in età adulta. In questi casi può essere più utile iniziare la terapia direttamente con farmaci più efficaci, quelli di seconda linea, saltando completamente il trattamento con quelli di prima linea, per prevenire le disabilità e permettere al paziente di condurre una vita normale, inclusa la scuola, lo sport e le attività ricreative”.
E tra gli obiettivi futuri del Centro, grazie un follow-up più lungo sui pazienti trattati con i farmaci di seconda linea, ha aggiunto concludendo Massimiliano Valeriani: “c’è la possibilità di identificare ulteriori fattori sfavorevoli e quindi determinare fin dall’esordio della malattia quale farmaco è più appropriato per ogni paziente specifico. Come in altri ambiti della medicina, la ricerca si orienta sempre più verso una ‘terapia di precisione’, adattata alle caratteristiche specifiche del paziente”.
