Sei trapianti di microbiota intestinale su pazienti pediatrici. È la prima volta che vengono realizzati in Italia, grazie al protocollo clinico messo a punto dai medici dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. Il trapianto è stato usato come terapia sperimentale in pazienti affetti da malattie infiammatorie intestinali (morbo di Crohn), malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) – nella sua forma acuta e con interessamento dell’intestino – e in un paziente affetto da sindrome da attivazione macrofagica di origine genetica, una rara patologia del sistema immunitario, derivante da un disordine delle funzioni immunoregolatorie. «Si tratta di un grande passo avanti sul piano della ricerca traslazionale e dell’applicazione clinica in campo pediatrico, ma allo stesso tempo bisogna essere prudenti e attendere ancora per valutare compiutamente l’efficacia di questi trapianti nella fase di follow up di ogni specifica patologia». Lo spiega la dott.ssa Lorenza Putignani, responsabile dell’Unità Operativa Semplice di Parassitologia e dell’Unità di Ricerca sul Microbioma Umano del Bambino Gesù. «La cosa importante – aggiunge – è aver codificato un protocollo per definire il percorso assistenziale e valutare con rigore gli aspetti etici oltre che clinici e laboratoristici».
Il trapianto di microbiota intestinale o trapianto fecale è stato recentemente valutato come opzione terapeutica per due motivi principali. Da una parte l’incremento della diffusione e della resistenza antibiotica nei casi di infezione da Clostridium difficile, per cui risulta la scelta terapeutica più indicata. Dall’altra, la recente esplosione di conoscenze riguardo il microbiota, le sue funzioni e il ruolo dell’alterazione del suo stato di equilibrio nell’origine di numerose malattie. Per quanto riguarda il trapianto fecale nell’adulto, esistono delle linee guida rilasciate recentemente (European consensus conference on faecal microbiota transplantation in clinical practice, Gut 2017), mentre il protocollo diagnostico-clinico messo a punto dagli esperti del Bambino Gesù è il primo in campo pediatrico. Scopo del protocollo – emesso congiuntamente dalla Direzione Sanitaria e dalla Direzione Scientifica dell’Ospedale, nel mese di settembre – è quello di definire l’intero percorso laboratoristico, clinico e assistenziale del trapianto di microbiota per il paziente pediatrico, con un coinvolgimento importante del Comitato Etico.
I 6 CASI
Da quando è stato messo appunto e attivato l’apposito protocollo, all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù sono stati effettuati sei trapianti di microbiota fecale. Il trapianto è stato sperimentato come terapia batterica per alcune patologie: due casi di malattia infiammatoria intestinale con recidiva (di cui uno ripetuto di volte), due casi di malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) nella sua forma acuta e con interessamento intestinale in seguito a trapianto di midollo, un caso con sindrome da attivazione macrofagica di origine genetica, una rara patologia del sistema immunitario, derivante da un disordine delle funzioni immunoregolatorie. I pazienti sono attualmente seguiti nella fase di follow up post-trapianto, con il coinvolgimento dei Dipartimenti di Pediatrie Specialistiche, Onco-Ematologia pediatrica, Laboratori e Diagnostica di Immunologia, Dipartimento Chirurgico e Dipartimento Pediatrico Universitario-Ospedaliero.
