Annunciata la rimborsabilità per l’indicazione pediatrica per la sclerosi multipla recidivante remittente

Novartis ha annunciato l’approvazione da parte di AIFA della rimborsabilità della nuova indicazione terapeutica pediatrica di fingolimod, per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente ad elevata attività nei pazienti pediatrici di 10 anni di età e oltre.

L’efficacia e sicurezza del farmaco sono stati valutati con lo studio PARADIGMS che ha compreso 215 pazienti fra i 10 e i 17 anni con punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale) tra 0 e 5.5. Novartis Pharma, in qualità di sponsor, ha sviluppato il disegno dello studio in collaborazione con un Advisory group, composto da membri dell’International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group, dell’EMA e della FDA. Si trattava di uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, a gruppi paralleli, in doppio cieco, double-dummy, controllato con controllo attivo (IFN beta-1a) e di durata flessibile (fino a 2 anni).

Novartis riporta che fingolimod era superiore a IFN beta-1a per l’endpoint primario, il tasso annualizzato di ricadute fino a 24 mesi, con una riduzione significativa dell’82% rispetto a IFN beta-1a (RR 0,18; 95% CI 0,11-0.30; p < 0,001); sempre al mese 24, l’85,7% dei pazienti trattati con fingolimod, rispetto al 38,8% di quelli con IFN beta-1a, è risultato libero da recidive. Inoltre, ha dimostrato di ridurre in maniera statisticamente superiore a IFN beta-1a anche il tasso annualizzato del numero di lesioni in T2 nuove o aumentate di volume, fino a 24 mesi. Infine, nel gruppo trattato con fingolimod è stata osservata una riduzione significativa del numero medio aggiustato di lesioni in T1 captanti gadolinio fino al mese 24 rispetto al gruppo IFN beta-1a.

Novartis segnala anche il riconoscimento dell’innovatività piena da parte di AIFA ricevuto dal farmaco, con inserimento del trattamento nel Fondo per i farmaci innovativi non oncologici e nei Prontuari Terapeutici Regionali nei termini previsti dalla normativa vigente. L’accesso al fondo verrà monitorato tramite il Registro di monitoraggio AIFA WEB-BASED.