Risultati preliminari positivi con remissione completa nei primi tre bambini con leucemia trattati con la nuova tecnica

Ha avuto successo il trattamento dei primi tre bambini in Italia con cellule CAR-T ottenute a fresco, seguendo una produzione automatizzata innovativa. Si tratta di tre pazienti con leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari (LLA-BCP), che non avevano risposto a tutte le terapie convenzionali e in un caso nemmeno al trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche.

Il trattamento è stato effettuato utilizzando le cellule geneticamente modificate prodotte presso l’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) di Roma attraverso un sistema automatizzato. Questo sistema innovativo è stato sviluppato nell’ambito del progetto CAR-T Italia, promosso dal Parlamento che ha destinato fondi al Ministero della Salute. “La ricerca sulle terapie avanzate ha un valore strategico, al fine di poter offrire ai cittadini le migliori possibilità di cura. I risultati di questo importante progetto sono un passo avanti significativo in questa direzione e ci confermano come sia fondamentale continuare a investire sulla ricerca”, ha sottolineato il Ministro della Salute, Roberto Speranza.

Il “Progetto di ricerca su cellule CAR-T per patologie ematologiche maligne e per tumori solidi” è condotto dagli IRCCS della Rete Alleanza contro il Cancro (ACC) sulla base dell’Ordine del giorno della Camera dei Deputati del 30 dicembre 2019. Gli obiettivi sono comprendere meglio i meccanismi che regolano l’efficacia o la tossicità dell’impiego di questa forma innovativa d’immunoterapia, svilupparla anche in casi con neoplasie solide e identificare i processi produttivi per renderla disponibile per il maggior numero possibile di pazienti.

Il sistema automatizzato consente di produrre in due settimane più lotti di cellule CAR-T contemporaneamente all’interno dello stesso ambiente, di ridurre il personale necessario alla produzione, di contenere il rischio di contaminazione e di generare procedure altamente standardizzate e riproducibili, limitando i costi di produzione.

I tre bambini inseriti nel nuovo protocollo hanno ricevuto cellule geneticamente modificate per esprimere il recettore CAR (Chimeric Antigen Receptor) diretto verso il bersaglio tumorale CD19. L’infusione a fresco è stata ben tollerata, vi è stata solo febbre come effetto collaterale e già dopo due settimane dall’infusione vi era remissione completa della malattia: si tratta di risultati preliminari considerati promettenti.

“Come coordinatore del Progetto e responsabile del gruppo dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) sono particolarmente felice per questo risultato”, ha commentato Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Oncoematologia dell’OPBG e Presidente del Consiglio Superiore di Sanità. “La decisione del Parlamento italiano, cui tutti noi ricercatori afferenti al Progetto siamo straordinariamente grati, d’investire in un campo così innovativo trova così una concreta realizzazione terapeutica che sarà certamente seguita da altre applicazioni in malati affetti da differenti patologie oncologiche”.

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