All’Irccs Materno Infantile “Burlo Garofolo” concluso l’arruolamento del primo paziente pediatrico in uno studio clinico su farmaco di fase 1
Primo in Italia e terzo al mondo: il paziente ha ricevuto, nel contesto di uno studio internazionale, un farmaco finora riservato esclusivamente alla popolazione adulta. Si tratta del primo paziente pediatrico in uno studio clinico su farmaco di fase 1 e si è da poco concluso il suo arruolamento presso l’Irccs Materno Infantile “Burlo Garofolo”, nell’Unità di Fase 1, diretta da Nagua Giurici (nella foto, al centro, con parte dello staff dell’Unità di fase 1).
L’Unità di fase 1 è diventata di recente operativa e autorizzata a condurre particolari sperimentazioni cliniche che riguardano la primissima fase di studio di nuovi farmaci: è quindi possibile la sperimentazione e l’utilizzo di molecole innovative per malattie pediatriche o la valutazione della sicurezza e della tollerabilità in età pediatrica di farmaci disponibili solo per l’adulto.
“Gli studi clinici con farmaci di fase 1 rappresentano il primo passaggio dell’iter per l’autorizzazione della messa in commercio di un farmaco. Consistono nella prima sperimentazione del suo principio attivo sull’uomo per fornire una prima valutazione della sicurezza e tollerabilità del medicinale”, illustra Nagua Giurici. “Nei bambini, uno studio clinico di fase 1 può riguardare due scenari: una prima somministrazione del principio attivo nell’uomo, come nel caso di nuove terapie per patologie congenite gravi e spesso fatali nei primi anni di vita per cui non esistono adulti affetti da quella patologia come nel caso di diversi pazienti seguiti dal nostro Istituto presso il servizio di Cura delle malattie rare, oppure la prima somministrazione in ambito pediatrico di un farmaco il cui uso è già stato approvato nell’ adulto. In entrambi i casi, l’accesso precoce e tempestivo a nuove molecole rappresenta un traguardo importante per i piccoli pazienti e l’Istituto stesso”.
L’Unità di fase 1 si trova all’interno della Struttura complessa di Oncoematologia, diretta Marco Rabusin, in stanze attrezzate per la gestione delle sperimentazioni più complesse. È un’unità multidisciplinare e, con un percorso iniziato nel 2021, è stata adeguata per avere i requisiti previsti per questo tipo di sperimentazioni, come quelli strutturali, di attrezzatura degli spazi, formativi del personale per la gestione delle emergenze e della ricerca clinica, per garantire la sicurezza dei pazienti e la qualità dei dati raccolti. Nel suo organico sono presenti una trentina di professionisti provenienti dai vari dipartimenti dell’Istituto con ruoli assistenziali e amministrativi, e il ruolo di Quality Assurance è ricoperto da Elisabetta Danielli, già responsabile qualità dell’Istituto.
