La Fondazione Telethon si impegna a rendere disponibile la terapia genica abbandonata dall’industria affinché arrivi ai pazienti che ne hanno bisogno
Rendere disponibile ai pazienti la terapia genica per sindrome di Wiskott-Aldrich. La Fondazione Telethon ha annunciato il suo impegno a far sì che questo sia presto possibile.
La Fondazione è la prima organizzazione non profit che si è assunta la responsabilità di commercializzare terapie geniche per malattie rare per garantirne l’accesso ai pazienti. L’annuncio sulla sindrome di Wiskott-Aldrich rappresenta una seconda tappa di un percorso che ha l’obiettivo di evitare che terapie geniche, potenzialmente in grado di cambiare la storia naturale di malattie molto gravi, non siano disponibili per i pazienti. La prima tappa è stata nei confronti di un’altra immunodeficienza rara, ADA-SCID, per la quale nel settembre 2023 la Fondazione aveva annunciato di essersi assunta la responsabilità di produrre e distribuire la terapia genica. Ora l’impegno è che sia resa disponibile la terapia per la sindrome di Wiskott-Aldrich, previa autorizzazione dell’Agenzia europea per i medicinali (European Medicines Agency, EMA).
La terapia genica per questa sindrome è nata nei laboratori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano ed è poi stata oggetto di una partnership industriale. Nel 2022, prima della richiesta dell’autorizzazione all’immissione in commercio all’EMA, l’azienda farmaceutica che l’aveva in licenza ha annunciato il proprio disinvestimento nel campo delle immunodeficienze. La Fondazione ha ottenuto la restituzione della licenza e ora lavora per ottenere l’approvazione della terapia dagli enti regolatori.
Telethon è stata nel frattempo selezionata per partecipare con il programma di sviluppo di questa terapia al progetto pilota di accelerazione promosso dall’EMA, che supporta realtà accademiche e organizzazioni non profit nello sviluppo di terapie avanzate. La Fondazione sarà affiancata attraverso un rigoroso processo di consulenza regolatoria e di verifiche pre-autorizzazione nella richiesta di immissione in commercio in Europa.
“Dopo la decisione presa per la terapia genica per l’ADA-SCID, vogliamo garantire la disponibilità di un altro trattamento che altrimenti rischierebbe il mancato accesso al mercato”, ha commentato Francesca Pasinelli, consigliere delegato di Fondazione Telethon. “Essere stati selezionati dall’EMA per il suo programma europeo di sviluppo di terapie avanzate è un riconoscimento della nostra capacità di portare questa terapia all’approvazione in Europa, grazie alla nostra visione e alle competenze di cui disponiamo”.
