Trapianto aploidentico: oggi sicuro al 100% grazie al gene suicida  

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Franco Locatelli
Franco Locatelli

Si chiama iC9 il gene suicida che consente di azzerare la mortalità in bambini con difetti congeniti del sistema immunitario a seguito di trapianto di midollo da uno dei due genitori, situazione che si rende necessaria se non si trovano donatori compatibili. Questo tipo di trapianto, detto aploidentico, può trasdursi in un attacco da parte delle cellule trapiantate al corpo del ricevente, attacco che in alcuni casi può causare anche la morte del bambino. Oggi una sperimentazione dell’equipe di Oncoematologia dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma, guidata dal professor Franco Locatelli, ha elaborato il trapianto aploidentico rendendolo sicuro al 100% per i piccoli riceventi: le cellule del genitore vengono infatti manipolate geneticamente e arricchite del gene suicida iC9 che, in caso di necessità, può essere attivato dal personale sanitario tramite iniezione di un agente specifico, AP1903. Una volta attivo, il gene uccide le cellule che si stanno ribellando al corpo dell’ospite. La sperimentazione, che è stata condotta in collaborazione con Bellicum Pharmaceutical di Houston, ha interessato 100 bambini, 20 dei quali affetti da immunodeficienze congenite così gravi da richiedere un trapianto. Proprio questi 20 bambini hanno ricevuto le cellule geneticamente modificate e sono guariti senza intoppi. I dati verranno presentati il prossimo 3 dicembre a San Diego, nel corso del meeting annuale della Società Americana di Ematologia. La tecnica è ora in fase di test anche per i bambini leucemici, nei quali si spera possa ridurre la possibilità che la malattia si ripresenti, ma in futuro potrà essere sperimentata anche su altre tipologie di bambini, tra cui i talassemici.