Arrivato il via libera definitivo per la terapia genica a carico del SSN in bambini con SMA1 e peso inferiore a 13,5 chili

Dopo un lungo processo iniziato nel maggio del 2020, AIFA ha approvato il 9 marzo scorso rimborsabilità della terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA) onasemnogene abeparvovec, a carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN), per i bambini con SMA1 di peso inferiore a 13,5 kg.

La SMA interessa circa 1 neonato su 10.000 e rappresenta la causa genetica di morte infantile più comune. La terapia genica onasemnogene abeparvovec, con una sola somministrazione, fornisce al paziente la copia sana del gene SMN1 difettoso.

Questa terapia è stata approvata a maggio del 2019 negli Stati Uniti e l’anno successivo in Europa. In Italia a novembre del 2020 la Commissione Tecnico Scientifica di AIFA l’aveva valutata innovativa ed era stata ammessa alla rimborsabilità per i bimbi fino ai sei mesi di età: dunque anche se non ancora autorizzata all’immissione in commercio, poteva essere somministrata gratuitamente entro quella fascia di età con una diagnosi genetica o clinica di atrofia SMA1, e così è stato per alcuni pazienti. Nel frattempo è proseguita la negoziazione per arrivare a un prezzo del farmaco sostenibile per il SSN, fino al risultato di approvazione del 9 marzo u.s.

L’accordo con la casa farmaceutica produttrice del farmaco comprende, inoltre, l’impegno di quest’ultima a rendere disponibile gratuitamente il farmaco in studi clinici per bambini di peso tra 13,5 e 21 kg, per arrivare ad avere ulteriori dati sull’efficacia e la sicurezza del trattamento.

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