La Bayer ha presentato la domanda alle Autorità regolatorie per la nuova indicazione terapeutica del farmaco

È stata presentata da parte della Bayer la domanda alle Autorità regolatorie dell’Unione Europea e del Giappone per l’utilizzo di Aflibercept (soluzione iniettabile) nei bambini nati pretermine con Retinopatia del Prematuro (ROP) come nuova indicazione terapeutica.

Alla base della domanda presentata vi sono risultati a 6 mesi dello studio di Fase III FIREFLEYE condotto su Aflibercept 0,4 mg rispetto al laser (che sono stati presentati al 21° Congresso della Società Europea degli Specialisti della Retina – EURETINA) e i dati preliminari dello studio di Fase III b FIREFLEYE NEXT, ancora in corso, con follow-up a lungo termine.

La ROP presenta una crescita incompleta dei vasi che favorisce una produzione intraoculare eccessiva del fattore di crescita dell’endotelio vascolare (VEGF) e uno sviluppo anomalo dei vasi stessi. Le forme gravi di ROP richiedono un trattamento (mentre quelle lievi in genere si risolvono spontaneamente): il trattamento laser – standard di cura – può essere associato a complicanze significative (per esempio miopia alta e deficit del campo visivo periferico). Aflibercept (soluzione per iniezioni intravitreali) mira a ridurre i livelli intraoculari elevati di VEGF: è una proteina di fusione prodotta per legarsi e bloccare gli effetti del fattore A di crescita dell’endotelio vascolare (VEGF-A).

Nello studio FIREFLEYE il farmaco ha mostrato un profilo rischio-beneficio positivo nei 113 pazienti con ROP trattati in 27 Paesi in tutto il mondo. Lo studio, il primo prospettico randomizzato, mette a confronto Aflibercept con il laser nei bambini prematuri con ROP che necessitano di un trattamento. Anche se lo Studio di Fase III FIREFLEYE non ha raggiunto la significatività statistica per l’endpoint primario nel dimostrare la non inferiorità di Aflibercept 0,4 mg rispetto al laser (90% CI* per la differenza di trattamento: da -8,0% a +16,2%), il successo terapeutico ottenuto con Aflibercept 0,4 mg (85,5%) è considerato clinicamente rilevante.

“I risultati dello studio FIREFLEYE mostrano che il successo del trattamento è stato numericamente più alto con Aflibercept rispetto al trattamento laser”, ha detto Andreas Stahl, Responsabile del Dipartimento Universitario di Oftalmologia del University Medical Center di Greifswald, “ed è stato raggiunto nella maggior parte dei casi con una singola iniezione in ciascun occhio idoneo al trattamento, con una necessità meno frequente di interventi aggiuntivi e una minor richiesta di anestesia generale, rispetto al laser”.