Pubblicati i risultati dei test di laboratorio di una terapia genica e farmacologica, sviluppata dal Bambino Gesù con l’Istituto Superiore di Sanità, il Policlinico Gemelli e l’Institute of Cancer Research
Inibire la crescita dei ‘gliomi diffusi della linea mediana’ con una terapia antitumorale mai sperimentata prima, basata su un farmaco sperimentale in combinazione con linfociti T geneticamente modificati (cellule CAR-T). I dati, ancora a livello di test di laboratorio, sono stati pubblicati sulla rivista Neuro-Oncology: si tratta di una nuova terapia sviluppata dai ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù con la collaborazione dell’Istituto Superiore di Sanità, del Policlinico Gemelli e dell’Institute of Cancer Research di Londra.
I ‘gliomi diffusi della linea mediana’ (a livello delle strutture mediane del cervello, in particolare del ponte), riporta l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, sono dovuti nella maggior parte dei casi alla mutazione della proteina H3K27M; in Italia, in età pediatrica, vengono diagnosticati circa 20-25 casi di gliomi localizzati nel ponte, con picco tra i 5 e i 10 anni. Nonostante i trattamenti, la sopravvivenza media è di 9-12 mesi e meno del 5% dei bambini sopravvive a 5 anni dalla diagnosi.
Il presente studio è stato coordinato dall’Area di Ricerca di Oncoematologia del Bambino Gesù, diretta dal prof. Franco Locatelli, Direttore di Medicina Sperimentale e di Precisione dello stesso ospedale. Partendo dalle cellule tumorali di pazienti sottoposti a biopsia, è stata sperimentata una nuova terapia con un farmaco sperimentale, inibitore specifico della proteina IGF1R (presente sulla membrana delle cellule tumorali), capace di esercitare un’azione antitumorale diretta sulle cellule di glioma diffuso della linea mediana, in combinazione con linfociti T geneticamente modificati (cellule CAR-T), programmati per riconoscere e uccidere le cellule tumorali aggredendo l’antigene GD2 (GD2-CAR-T) espresso sulla superficie. La ricerca del Bambino Gesù è stata sostenuta da Children with Cancer UK, AIRC, Ministero della Salute, AIFA, Fondazione Mia Neri, Fondazione Heal, DIPG Collaborative e Fondazione Veronesi.
In laboratorio questa terapia combinata era in grado di inibire la crescita del tumore (su diversi modelli di glioma della linea mediana), con un effetto antitumorale più efficace rispetto ai due trattamenti usati separatamente: il farmaco amplifica l’attività delle cellule CAR-T e si ipotizza che le cellule CAR-T riescano a ‘fare strada’ al farmaco nel superamento della barriera ematoencefalica. Sono necessari ulteriori passaggi e controlli prima di arrivare alla sperimentazione sull’uomo, ma “i risultati preliminari dello studio sono incoraggianti. La nuova strategia di cura ha fornito risultati pre-clinici promettenti e potrebbe rappresentare il primo passo per arrivare a trattare con successo una proporzione dei pazienti affetti da questa terribile forma di tumore”, ha detto Franco Locatelli.
