Negli ultimi anni è cresciuto l’interesse per le malattie pediatriche complesse o croniche, che rappresentano una percentuale significativa dei ricoveri nei reparti pediatrici e la cui gestione richiede un impegno considerevole in termini di risorse umane e finanziarie.
Queste patologie rispondono spesso in maniera inadeguata ai trattamenti convenzionali e per alcune di esse non esiste a oggi una terapia efficace. Negli anni più recenti è stato messo in campo uno sforzo notevole, sia in ambito clinico che nella ricerca scientifica, per identificare e testare nuovi farmaci o interventi terapeutici potenzialmente più efficaci di quelli del passato oppure strategie terapeutiche innovative capaci di indurre precocemente la remissione di malattia e di mantenerla nel tempo.
Appartengono a pieno titolo a questo capitolo della medicina la strategia treat-to-target nell’artrite idiopatica giovanile, la terapia CAR-T nelle emopatie maligne, la terapia genica per correggere difetti genetici responsabili di malattie potenzialmente letali, i nuovi farmaci per gravi patologie neuromuscolari come la malattia di Duchenne o l’atrofia muscolare spinale, le terapie emergenti per la fibrosi cistica e il trattamento chirurgico dell’epilessia refrattaria.
Tutti questi argomenti vengono trattati nel corso ECM 2022 de Il Pediatra. Gli autori dei moduli ECM, tutti esperti assai qualificati nel proprio ambito, forniranno all’abbonato una panoramica dettagliata degli approcci terapeutici sopra citati e chiariranno le loro indicazioni e le modalità ottimali di utilizzo, anche attraverso la presentazione di casi clinici paradigmatici.
L’ECM di quest’anno ha, quindi, l’obbiettivo ambizioso di offrire al pediatra, sia ospedaliero che di famiglia, un aggiornamento di alto livello sulla “Pediatria di frontiera”, specificamente incentrato sul filone che persegue l’identificazione di soluzioni innovative ed efficaci per pazienti affetti da gravi patologie resistenti ai trattamenti convenzionali o per le quali non esistono tuttora terapie efficaci.
MODULO DIDATTICO 1
LA STRATEGIA TREAT-TO-TARGET NELL’ARTRITE IDIOPATICA GIOVANILE
UN NUOVO MODELLO PER IL TRATTAMENTO DELLE MALATTIE INFIAMMATORIE CRONICHE
Autore: Prof. Angelo Ravelli
MODULO DIDATTICO 2
LA TERAPIA CAR-T NELLE EMOPATIE MALIGNE
Autori: Prof. Andrea Biondi; Dott.ssa Francesca Limido
MODULO DIDATTICO 3
AGGIORNAMENTO SULLA TERAPIA GENICA CON CELLULE STAMINALI EMATOPOIETICHE PER MALATTIE GENETICHE RARE
Autori: Dott.ssa Francesca Tucci; Prof. Alessandro Aiuti
MODULO DIDATTICO 4
LE NUOVE TERAPIE PER LA SMA E LA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Autori: Dottor Claudio Bruno; Dott.ssa Chiara Panicucci
MODULO DIDATTICO 5
TERAPIE PERSONALIZZATE E NUOVE SFIDE IN FIBROSI CISTICA
Autori: Dottor Carlo Castellani; Dottor Federico Cresta; Dott.ssa Rosaria Casciaro
MODULO DIDATTICO 6
LA TERAPIA CHIRURGICA DELL’EPILESSIA
Autori: Dottor Gianluca Piatelli; Dottor Alessandro Consales
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Pediatria di frontiera – Accademia Tecniche Nuove (accademiatn.it)
