Autorizzata l’immissione in commercio del farmaco sul territorio nazionale per la terapia di bambini dai 2 anni in su
Arrivata l’autorizzazione all’immissione in commercio da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per il farmaco vosoritide. L’autorizzazione riguarda, come indicazioni terapeutiche, il trattamento dell’acondroplasia in soggetti che siano di età pari e superiore ai 2 anni, le cui epifisi non siano chiuse. Viene inoltre indicato che la diagnosi di acondroplasia deve essere confermata con analisi genetica.
“L’autorizzazione dell’AIFA rappresenta un importante passo in avanti nel trattamento dell’acondroplasia in Italia perché finalmente per la prima volta nel nostro paese sarà possibile proporre un’opzione terapeutica farmacologica mirata e significativa ai bambini e alle famiglie che convivono con questa malattia”, ha commentato Maria Francesca Bedeschi, medico genetista presso l’UOSD di Genetica Medica Fondazione IRRCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano e Professore a contratto della Scuola di specializzazione in Genetica Medica e in Ortognatodonzia, Università degli Studi di Milano. “Ad oggi l’unica opzione non farmacologica di trattamento era l’intervento chirurgico. L’allungamento degli arti per aumentare sia la statura sia l’ampiezza di movimento è una procedura che richiede un grosso impegno, un significativo dispendio in termini di tempo e spostamenti e, anche psicologicamente, comporta non poche difficoltà. Poter quindi disporre anche in Italia di una terapia farmacologica in grado di offrire un miglioramento significativo nella velocità di crescita dei bambini colpiti da acondroplasia è senza dubbio una buona notizia”.
