Trattati i primi tre pazienti pediatrici all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù: sperimentata per la prima volta in ambito pediatrico su questo tipo di patologie
Nuove applicazioni della terapia con cellule CAR T: all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma sono stati trattati tre pazienti pediatrici con malattie autoimmuni gravi, la prima volta in ambito pediatrico su questo tipo di patologie. I risultati sono stati presentati a Rotterdam (all’ultimo congresso europeo di reumatologia pediatrica) e più recentemente a Padova, nell’ambito dei lavori del Centro Nazionale 3 per lo sviluppo della terapia genica previsto dal PNRR.
L’Ospedale riporta che in letteratura sono stati descritti cinque casi di utilizzo della terapia con cellule CAR-T (usata più comunemente per malattie neoplastiche come leucemie, linfomi e mielomi) in adulti con Lupus eritematoso, con successo. A partire da questo i ricercatori del Bambino Gesù hanno avuto l’idea di testare la stessa soluzione per la prima volta anche in ambito pediatrico, da cui la richiesta ad AIFA di uso non ripetitivo (hospital exemption) del trattamento CAR-T per tre pazienti con forme di malattia autoimmune particolarmente gravi e refrattarie ai trattamenti convenzionali: due casi di lupus (di 17 anni e 18 anni) e un caso di dermatomiosite (di 12 anni).
Nelle leucemie linfoblastiche acute e nei linfomi non Hodgkin il bersaglio della terapia è l’antigene CD19 espresso dalle cellule tumorali, e lo stesso antigene CD19 è espresso dai linfociti B del sistema immunitario, che nel caso del lupus eritematoso e delle dermatomiositi giocano un ruolo cruciale nel determinare la malattia. “Usando lo stesso bersaglio trasliamo il medesimo approccio di terapia genica da un contesto di malattia neoplastica (leucemie e linfomi) a un contesto di patologia non neoplastica, ma dove gli elementi che producono il danno sono i B-linfociti che esprimono CD19”, ha spiegato Franco Locatelli, responsabile dell’area di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino e professore Ordinario di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore.
I risultati del trattamento
I tre pazienti trattati hanno avuto benefici rilevanti e sostenuti nel tempo: a distanza di mesi (quasi nove mesi e circa due mesi per i casi di lupus, sette mesi per il caso di dermatomiosite) dal trattamento sono in remissione di malattia e non assumono più farmaci immunosoppressori.
“Sono dati assolutamente rilevanti. Tutti e 3 i pazienti avevano risposto in maniera insoddisfacente a terapie immunosoppressive aggressive, necessarie per la gravita della loro malattia, e allo stesso tempo avevano sviluppato importanti effetti collaterali”, ha detto Fabrizio De Benedetti, responsabile dell’area di ricerca di Immunologia, Reumatologia e Malattie infettive. “I risultati ottenuti con le cellule CAR-T ci incoraggiano a proseguire nella direzione di un trial clinico che possa comprendere un numero più ampio di pazienti pediatrici affetti da varie malattie autoimmuni in cui un ruolo fondamentale nello sviluppo è giocato dai linfociti B”.
“La terapia genica rappresenta una sfida e un’opportunità unica per i sistemi sanitari globali. Ci consente di offrire risposte concrete a pazienti che fino a poco tempo fa erano senza speranza, affrontando malattie genetiche e condizioni cliniche gravi in modo personalizzato e mirato. Inoltre, la terapia genica promette di emancipare i pazienti da condizioni di cronicità, migliorando la loro qualità di vita e riducendo i costi a lungo termine associati alla gestione delle malattie croniche”, ha affermato il presidente dell’Ospedale Bambino Gesù, Tiziano Onesti, e concluso: “Questa rivoluzione medica non solo offre speranza e guarigione, dunque, ma anche la possibilità di rafforzare la sostenibilità dei sistemi sanitari, liberando risorse per migliorare la salute generale e promuovere ulteriori scoperte mediche”.
