Al 64° Congresso dell’American Society of Hematology sono stati presentati i dati sulle terapie di Roche per diverse patologie del sangue
Emofilia A, tumori del sangue fra cui il linfoma non-Hodgkin e il mieloma multiplo, patologie come l’emoglobinuria parossistica notturna al centro dei dati presentati da Roche al 64° Congresso dell’American Society of Hematology (ASH) sui trattamenti in ambito ematologico.
Per quanto riguarda l’emofilia A sono stati riportati i risultati ad interim dello studio di fase III HAVEN 7, multicentrico, in aperto, su emicizumab in 54 casi con emofilia A grave senza inibitori del fattore VIII, di età minore o uguale a 12 mesi. Viene riportato che il 77,8% dei partecipanti non ha avuto sanguinamenti che richiedessero un trattamento e il 42,6% non ha avuto alcun sanguinamento, trattato o non trattato; si sono verificati 77 sanguinamenti in 31 pazienti (57,4%); l’88,3% era traumatico. Il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR, annualized bleeding rate) medio basato su modelli (IC 95%) al momento dell’analisi ad interim era di 0,4 (0,23-0,65) per i sanguinamenti trattati.
Come profilo di sicurezza, 9 pazienti (16,7%) hanno riportato un evento avverso correlato a emicizumab; in tutti i casi si è trattato di reazioni locali nel sito di iniezione; 8 (14,8%) hanno riportato 12 eventi avversi EA gravi non correlati a emicizumab; non ci sono stati decessi, eventi tromboembolici o casi di microangiopatia trombotica.
“Questi dati confermano l’efficacia e la sicurezza di emicizumab nei neonati con emofilia A grave senza inibitori del fattore VIII. Lo studio è stato disegnato tenendo in considerazione quanto riportato nelle linee guida del WFH (World Federation of Haemophilia): la profilassi regolare iniziata in giovane età dovrebbe essere considerata lo standard di cura per il trattamento dell’emofilia, in quanto gli studi hanno dimostrato che la profilassi precoce migliora gli outcomes a lungo termine, come la salute articolare, riducendo nello stesso tempo il rischio di ICH”, ha dichiarato Flora Peyvandi, Director of Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico Dipartimento di Fisiopatologia Medico-Chirurgica e dei Trapianti Università degli Studi di Milano.
“Emicizumab offre l’opportunità di iniziare la profilassi più agevolmente anche nei primi mesi di vita per fornire protezione ai neonati e ai bambini di nuova diagnosi, mentre la profilassi con la terapia sostitutiva del FVIII spesso inizia dopo il primo anno di vita per i problemi correlati all’accesso venoso. Pertanto, emicizumab consente l’avvio di una profilassi davvero precoce, in linea con le raccomandazioni della WFH, con l’intento di prevenire qualunque emorragia, specie quelle più gravi, come l’emorragia intracranica, ancora temibile nei neonati emofilici. Questa possibilità è oggi supportata da una accresciuta esperienza clinica, da dati crescenti di real world pubblica” ha commentato Antonio Coppola, dirigente medico presso il centro Hub Emofilia e Malattie Emorragiche Congenite dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma.
