Al Bambino Gesù seguiti oltre 150 pazienti in tre anni con questa condizione genetica per la quale è possibile trattare ancora solo manifestazioni e complicanze
Negli ultimi tre anni presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma sono stati seguiti oltre 150 bambini e ragazzi con sclerosi tuberosa. Se la diagnosi precoce (già prenatale), prima della comparsa dei sintomi, permette di identificare segni di allarme e mitigare il decorso, non sono ancora disponibili trattamenti che siano specifici e risolutivi per questa malattia genetica rara; ci però sono nuovi farmaci per trattare in modo efficace le singole manifestazioni e complicanze.
La maggior parte dei pazienti seguiti al Bambino Gesù (che ha richiamato l’attenzione sulla sclerosi tuberosa in occasione della giornata a essa dedicata, il 15 maggio) in questi ultimi tre anni aveva un’età tra i 6 e i 14 anni: sempre in questo intervallo di tempo vengono riportati 620 ricoveri e day hospital, una media di quattro ricoveri in ospedale a paziente. Inoltre, poco meno della metà dei casi (45% dei casi) è rappresentato da bambini che arrivano da fuori regione Lazio.
L’ospedale è Centro di riferimento nazionale per il trattamento della sclerosi tuberosa e il trattamento dei pazienti è seguito da specialisti diverse aree (neurologo, nefrologo, genetista, dermatologo, oculista, cardiologo, broncopneumologo, neuropsichiatra, neurochirurgo, radiologo interventista) coordinati dai medici dell’Unità di Neurologia dello Sviluppo (nella foto). Rispetto alla ricerca scientifica in merito, la struttura coordina uno studio che, dall’analisi del microbiota intestinale, si propone di individuare nuovi biomarcatori per predire l’evoluzione della malattia, le cui manifestazioni attualmente non sono ancora del tutto prevedibili.
