Pubblicati i risultati di uno studio dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù su un trattamento personalizzato nei gliomi diffusi della linea mediana
Aspettativa di vita aumentata da meno di 12 mesi a circa 24 nei casi di glioma diffuso della linea mediana con una terapia sperimentale basata sulla caratterizzazione genetica molecolare del tumore e sull’uso di farmaci mirati. I risultati provengono da uno studio clinico dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù pubblicato sulle pagine della rivista Therapeutic Advances in Medical Oncology.
Oltre il 90% dei gliomi diffusi della linea mediana presenta mutazioni della proteina H3K27M cui si associano altre anomalie genetiche, riporta l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. Sono tumori molto aggressivi, con una tendenza alla diffusione rapida e infiltrazione, spesso inoperabili data la loro localizzazione nelle strutture mediane del cervello, tra cui il ponte. La sopravvivenza media è intorno ai 9-12 mesi e una percentuale bassissima (meno del 2%) di casi sopravvive a 5 anni dalla diagnosi nonostante la terapia standard costituita da chemioterapia e radioterapia.
La ricerca, della durata di 4 anni, su questo trattamento sperimentale dei gliomi del ponte è stata realizzata da un team multidisciplinare di Neuro-Oncologia (clinici, chirurghi, patologi, biologi). Sono stati considerati 25 pazienti tra i 5 e i 14 anni di età, dei quali sono state studiate le caratteristiche genetiche del tumore su porzioni bioptiche, alla ricerca di anomalie genetiche quali bersagli di farmaci già disponibili per l’utilizzo. A 9 bambini è stato possibile somministrare in un secondo momento, oltre alla terapia standard, anche farmaci ‘target’ diretti contro le mutazioni identificate nel tumore, con un aumento della sopravvivenza media da meno di 12 mesi a circa 24 dalla diagnosi.
“La combinazione di terapia standard e farmaci mirati ha portato a risultati mai ottenuti prima nel trattamento di questa terribile forma di cancro. Per i gliomi H3K27M alterati oggi non esiste una cura ma questi tumori possono esprimere altre anomalie genetiche contro cui abbiamo delle armi”, ha spiegato Angela Mastronuzzi, coordinatrice dello studio e responsabile di Neuro-Oncologia, struttura del Dipartimento di Oncoematologia, Terapia Cellulare, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico diretto da Franco Locatelli. “Consentire ai bambini malati di vivere più a lungo significa dare loro una chance in più per beneficiare di nuovi trattamenti via via disponibili o di trial clinici nei quali aggiungere già in prima linea le medicine target. Tutto questo è stato possibile grazie alla stretta collaborazione del team multidisciplinare di Neuro-Oncologia e in particolare del dott. Andrea Carai, neurochirurgo e della dott.ssa Sabrina Rossi anatomo-patologa, che hanno permesso di ottimizzare il percorso di questi pazienti”.
Lo studio è stato sostenuto dall’Associazione ‘Il coraggio dei Bambini’ e a ottobre 2022 è stato premiato come migliore presentazione orale al Congresso Nazionale AIEOP – Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica.
