Leucemie infantili: radioterapia pre-trapianto più efficace della sola chemio

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Radioterapia superiore alla sola chemioterapia nel regime di condizionamento di preparazione al trapianto di midollo osseo nei bambini affetti da leucemia linfoblastica acuta. A dimostrarlo è uno studio internazionale condotto in 17 Paesi sparsi nei 5 continenti, per il quale è stato fondamentale il contributo dei centri di trapianto pediatrici affiliati ad AIEOP (Associazione Italiana Ematologia e Oncologia Pediatrica), tra i 75 che vi hanno partecipato in totale.

I risultati sono stati presentati nel corso dell’ultimo congresso dell’EHA (European Hematology Association), svoltosi nei giorni scorsi in modalità digitale, al quale si sono collegati ricercatori di ogni parte del mondo per condividere i più avanzati successi della ricerca nel campo delle malattie ematologiche.

Alla sessione “Presidential”, che raccoglie le cinque relazioni più prestigiose del congresso, sono stati presentati i risultati dello studio FORUM da parte della Prof.ssa Christina Peters, del Children’s Cancer Research Institute di Vienna.

“Lo studio è stato denominato FORUM, come acronimo di For Omitting Radiation Under Majority Age, poiché è stato condotto allo scopo di valutare se la radioterapia potesse essere evitata nei pazienti pediatrici affetti da leucemia linfoblastica acuta e che necessitano di un trapianto”, afferma il Prof. Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Oncoematologia Pediatrica e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma, vice-coordinatore internazionale dello studio e coordinatore dello studio per l’Italia.

Con gli attuali protocolli di terapia oltre l’85% dei soggetti che si ammalano sono vivi e in remissione di malattia a 5 anni dalla sua diagnosi. Tale risultato si ottiene generalmente con i protocolli chemioterapici di trattamento, ma vi è una quota di bambini e adolescenti che presentano caratteristiche di “alto rischio” di recidiva e che rispondono in modo non ottimale alla terapia, per i quali il “trapianto di midollo osseo” rappresenta la terapia di scelta.

Il trapianto e la radioterapia

Il trapianto consiste nella infusione di cellule staminali, generalmente midollari, prelevate da un donatore, nel ricevente. Perché il trapianto possa avere successo, occorre sottoporre il ricevente al “regime di condizionamento”, che ha anche lo scopo, tra altri, di eradicare i residui di malattia leucemica.

Il regime di condizionamento storicamente adottato nel trapianto di leucemia linfoblastica acuta include la radioterapia corporea totale. In considerazione delle complicanze, acute e tardive, a essa associate, i ricercatori hanno iniziato uno studio per indagare se un condizionamento costituito solo da chemioterapia potesse dare risultati analoghi al condizionamento con radioterapia tradizionalmente utilizzato.

“Dal 2013 al 2018, 413 pazienti pediatrici, tra 4 e 21 anni di età, sono stati randomizzati, cioè assegnati al condizionamento con radioterapia corporea totale (202 pazienti) o con sola chemioterapia, in particolare con busulfano-fludarabina-thiotepa (99 pazienti) o treosulfano-fludarabina-thiotepa (93 pazienti)”, riferisce il Prof. Locatelli.

“La sopravvivenza del 91% a 2 anni dal trapianto del braccio con radioterapia è risultata statisticamente superiore a quella del 75% ottenuta dai pazienti assegnati al condizionamento con chemioterapia”, prosegue la Prof.ssa Adriana Balduzzi, che ha contribuito alla stesura del protocollo ed è membro del Consiglio Direttivo di AIEOP. “In particolare la probabilità di recidiva, cioè di ricomparsa della malattia post-trapianto, con il condizionamento basato sulla radioterapia è stata del 12%, cioè significativamente inferiore rispetto al 30% ottenuto con il condizionamento esclusivamente chemioterapico”, prosegue la Prof.ssa Balduzzi.

“I pazienti sottoposti a trapianto continueranno le visite di follow-up per l’attenta sorveglianza di eventuali sequele a lungo termine del trattamento ricevuto”, afferma il Dott. Marco Zecca, Direttore dell’Oncoematologia Pediatrica del Policlinico San Matteo di Pavia e Presidente di AIEOP. “Talvolta gli effetti tossici possono impattare sulla qualità della vita anche a distanza dal trapianto”.

I vantaggi e i limiti della radioterapia nel condizionamento pre-trapianto, infatti, dovranno essere riconfermati con il monitoraggio delle eventuali complicanze a carico dei vari organi e apparati. In altre parole, la maggiore efficacia della radioterapia dovrà essere valutata su un tempo più lungo anche alla luce delle complicanze sviluppate a distanza.