di Massimo Canorro
Somatrogon di Pfizer indicato nel deficit dell’ormone della crescita (GH) ottiene la rimborsabilità in Italia. La nuova opzione terapeutica permette ai piccoli pazienti di passare da una iniezione al giorno a una a settimana, migliorando l’aderenza alla terapia, la qualità di vita e riducendo lo stigma sociale
Da oltre 35 anni la somministrazione giornaliera dell’ormone della crescita per i bambini con deficit di GH rappresenta lo standard di cura. Negli anni l’industria farmaceutica ha proseguito a ricercare nuove formulazioni con l’obiettivo di ridurre l’impatto della terapia sulla qualità della vita dei piccoli pazienti e delle loro famiglie, nonché per migliorare l’aderenza al trattamento. “Oggi siamo di fronte al primo e innovativo ormone della crescita a lunga durata d’azione per il deficit di GH, una patologia rara con rilevanti ricadute psicologiche. Come Pfizer siamo entusiasti di essere riusciti a innovare lo standard di cura e di poter offrire una nuova opzione terapeutica”. Così Barbara Capaccetti, direttore medico Pfizer Italia, aprendo la conferenza a Roma sul “Nuovo trattamento del deficit dell’ormone della crescita in età pediatrica”.
Un appuntamento volto ad approfondire tanto gli aspetti clinici e psicologici di una malattia infrequente (contraddistinta da un’inadeguata secrezione dell’ormone della crescita da parte dell’ipofisi). Può trattarsi di un deficit isolato oppure accompagnato da insufficienza di altri ormoni ipofisari, la cui prevalenza spazia da 1/4000 a 1/10.000 bambini: è importante una diagnosi precoce, nonché il trattamento e l’aderenza alla terapia e il lavoro multidisciplinare tra pediatri e specialisti. Per assicurare che i pazienti, bambini e adolescenti con deficit di GH – la cui caratteristica più evidente è una crescita anormalmente lenta e una bassa statura, associata a conseguenze metaboliche (tra cui un’alterazione del metabolismo lipidico, della sintesi proteica e della mineralizzazione ossea) – possano raggiungere un’altezza normale in età adulta e crescere più sani.
Approccio terapeutico
Moderato da Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore Osservatorio Malattie Rare, che ha parlato di “un farmaco orfano, che va a coprire un bisogno insoddisfatto” – non tralasciando, poi, di ricordare la proposta di legge n.1317, presentata lo scorso 18 luglio dalla deputata Ilenia Malavasi (“Istituzione della Giornata nazionale per la sensibilizzazione sulla crescita dei bambini”) – l’evento è stato l’occasione per presentare l’innovativo ormone della crescita a lunga durata d’azione per il trattamento del deficit di GH in età pediatrica, che ha ottenuto la rimborsabilità in Italia.
La nuova opzione terapeutica contiene il principio attivo somatrogon, una forma modificata dell’ormone della crescita umano indispensabile per la crescita delle ossa e dei muscoli. Aiuta anche nello sviluppo di grasso e tessuti muscolari nelle giuste quantità. Somatrogon è indicato nel trattamento di bambini e adolescenti a cominciare dai 3 anni di età che non hanno quantità sufficienti dell’ormone della crescita e che non crescono a un ritmo normale. Viene somministrato tramite una penna multi-dose pronta all’uso, pre-riempita, senza necessità di ricostituzione. Nel momento in cui si dimentica una dose, il farmaco deve essere somministrato il prima possibile entro tre giorni dalla dimenticanza, quindi si deve riprendere il consueto programma di somministrazione una volta alla settimana.
Crescita in età pediatrica
Marco Cappa, responsabile dell’Area Ricerca e Terapie Innovative per le Endocrinopatie – Ospedale Bambino Gesù di Roma, ha quindi evidenziato che “il problema staturale costituisce uno dei principali motivi di consulto del pediatra da parte dei genitori ed è la motivazione più frequente di consulto specialistico”. E ancora, “poiché la crescita del bambino è la risultante della continua e complessa interazione tra fattori genetici e ambientali, la sua statura deve essere valutata anche in rapporto a quella dei suoi genitori”.
Quindi Serena Barello, professore associato di Psicologia della Salute presso l’Università di Pavia – Dipartimento di Scienze del Sistema Nervoso e Comportamento, ha affrontato l’altrettanto delicato tema dell’impatto psicologico su pazienti e caregiver del deficit di GH in età pediatrica. Le cause congenite includono anomalie dei recettori dell’ormone di rilascio del GH, mutazioni genetiche e alcune malformazioni del sistema nervoso centrale; le cause acquisite comprendono lesioni cerebrali, infezioni, tumori o radioterapia. La dr.ssa Barello ha evidenziato che “una terapia long acting che preveda una somministrazione settimanale di GH, invece che quotidiana, può andare a modificare tutta quella serie di fattori che influiscono negativamente sulla terapia e di conseguenza migliorare sia l’aderenza e sia la qualità di vita”.
