Pubblicati i risultati di un trial clinico internazionale coordinato dal Bambino Gesù su questa complicanza grave di alcune malattie reumatiche
Un farmaco per curare la sindrome da attivazione macrofagica, una complicanza grave di alcune malattie reumatiche che può causare la morte in tre casi su dieci. L’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma ha reso noto che è possibile curare questa sindrome: i risultati dello studio internazionale che ha coordinato sono stati pubblicati sulla rivista Annals of the Rheumatic Diseases.
Fabrizio De Benedetti, responsabile di Reumatologia del Bambino Gesù, ha definito i risultati ottenuti come “la chiusura di un lungo percorso di ricerca”, un percorso infatti che già nel 2017 aveva portato i medici della struttura a identificare le cause della sindrome da attivazione macrofagica (Macrophage Activation Syndrome, MAS).
La MAS si può manifestare in diverse malattie reumatiche, come artrite idiopatica giovanile sistemica, malattia di Kawasaki, vasculiti sistemiche e lupus eritematoso sistemico, e consiste in un’attivazione eccessiva dei macrofagi, che eliminano le cellule sane. La sindrome viene trattata con alte dosi di cortisonici e con immunosoppressione generalizzata, ma, a seconda delle forme, può essere mortale nel 30% dei casi. Ogni anno all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù vengono diagnosticati e curati 15 nuovi pazienti e il lavoro di ricerca del 2017 aveva identificato quale molecola responsabile l’interferone-gamma, prodotto in eccesso nei due organi principalmente coinvolti dalla MAS, fegato e milza.
Il trial clinico internazionale ora pubblicato ha dimostrato l’efficacia di un anticorpo monoclonale (emapalumab), che neutralizza l’interferone gamma. Lo studio è stato effettuato su 14 pazienti tra i due e i 25 anni di età seguiti al Bambino Gesù e in alcuni centri in Francia, Spagna, Regno Unito e Stati Uniti. Dopo una media di 25 giorni di trattamento è stata ottenuta la remissione completa in 13 pazienti. Il farmaco era già stato dimostrato efficace, in uno studio precedente, in un’altra condizione con proliferazione incontrollata di macrofagi, la linfoistiocitosi emofagocitica primaria.
“La sperimentazione ha dimostrato la straordinaria efficacia di questo anticorpo monoclonale nella completa remissione della sindrome da attivazione macrofagica. Per tutti noi è una grandissima soddisfazione, è la chiusura di un lungo percorso di ricerca iniziato parecchi anni fa con l’individuazione dei meccanismi che causano la MAS. Un esempio dell’importanza della ricerca traslazionale il cui fine ultimo, non va mai dimenticato, è la salute delle persone”, ha commentato Fabrizio De Benedetti, e aggiunto: “In questo caso le ricerche sulla MAS hanno portato alla identificazione di nuovi biomarcatori per la diagnosi e per la prognosi di malattia e, in ultimo, alla dimostrazione di efficacia di un farmaco salvavita visto il tasso di mortalità di questa complicanza”.
