Pubblicati i risultati di uno studio realizzato all’IRCCS Giannina Gaslini con l’utilizzo di un approccio innovativo con anticorpi monoclonali

Concluso lo studio, con ottimi risultati, che aveva l’obiettivo di individuare una terapia efficace per pazienti con glomerulosclerosi focale segmentaria (FSGS), una delle principali cause di insufficienza renale cronica con un rischio alto di recidiva dopo il trapianto renale. L’equipe medica ed i ricercatori del laboratorio della UOC Nefrologia e Trapianto di Rene (nella foto) dell’IRCCS Giannina Gaslini (diretto da Enrico Eugenio Verrina), ha condotto una ricerca sull’utilizzo di un approccio innovativo con anticorpi monoclonali nel trattamento della recidiva su trapianto renale della malattia renale primitiva glomerulosclerosi focale segmentaria. I risultati ottenuto sono stati pubblicati sulla rivista American Journal of Transplantation.

Lo studio è stato condotto presso l’Istituto G. Gaslini, in collaborazione con Paolo Cravedi del Mount Sinai Hospital di New York, che ha svolto l’analisi di caratterizzazione cellulare. Lo schema terapeutico innovativo con somministrazione combinata di due anticorpi monoclonali (rituximab e daratumumab) è stato proposto a cinque ragazzi con FSGS con recidiva della malattia nelle primissime ore dopo il trapianto di rene cui erano stati sottoposti. L’obiettivo era l’eliminazione contemporanea non solo dei linfociti B, ma anche delle plasmacellule (le loro cellule progenitrici). L’eliminazione di entrambe le popolazioni cellulari, responsabili del processo patologico alla base della malattia, ha indotto la remissione completa in tutti i casi e il trattamento è stato globalmente ben tollerato.

Per la FSGS, malattia che si manifesta soprattutto nella popolazione pediatrica ma che può colpire anche gli adulti, non sono disponibili attualmente terapie codificate e con un’efficacia soddisfacente, e vi è anche una probabilità molto alta di recidiva sul rene trapiantato. Nella recidiva, le terapie standard consistono principalmente nella plasmaferesi (anche per periodi prolungati) e nell’infusione del rituximab, che ha efficacia variabile. Questo studio ha permesso di individuare una possibile strada alternativa con l’aggiunta del daratumumab, con risultati incoraggianti.

“Lo studio condotto dai nefrologi del Gaslini apre una prospettiva molto promettente per i pazienti affetti da FSGS, in quanto consente di indurre una completa remissione del processo patologico renale e, quindi, di ottimizzare i risultati del trapianto di rene”, ha detto Angelo Ravelli, direttore scientifico del Gaslini. “La scelta di colpire due diverse popolazioni cellulari del sistema immunitario implicate della genesi della malattia attraverso l’azione sinergica di due diversi anticorpi monoclonali rappresenta un’idea originale e innovativa, la cui applicazione su larga scala migliorerà considerevolmente la prognosi di questa grave malattia renale”.

Sulla base dello studio effettuato, sono stati già trattati altri pazienti in altri centri di nefrologia, pediatrici e dell’adulto in Italia e negli Stati Uniti (San Francisco e Mount Sinai Hospital di New York).

 

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