Autorizzazione di AIFA all’IRCCS G. Gaslini di Genova per la somministrazione di linfociti antivirali nei pazienti affetti da immunodepressione
La terapia cellulare già in uso per i pazienti sottoposti a trapianto, fornita dal Centro Trapianto di Cellule Staminali Emopoietiche dell’IRCCS G. Gaslini di Genova, sarà fornita anche ai soggetti con uno stato di immunodepressione congenita o acquisita ma non trapiantati. Il Gaslini ha ottenuto l’autorizzazione dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). I linfociti sono prodotti presso la Cell Factory del Gaslini, Officina farmaceutica della Liguria autorizzata da AIFA per la produzione di prodotti di terapia cellulare avanzata, e l’Unità di trapianto di cellule staminali ha la gestione del farmaco cellulare.
Racconta Maura Faraci, responsabile della UOSD Centro Trapianto di Cellule Staminali Emopoietiche dell’IRCCS G. Gaslini (nella foto con il gruppo del Centro): “La terapia è stata autorizzata da AIFA e dall’Istituto Superiore di Sanità (ISS) e rappresenta un innovativo strumento terapeutico di rapido impiego per tutti i pazienti con un deficit immunitario grave sia acquisito che congenito e affetti da una infezione virale resistente alle terapie. Questa opportunità terapeutica è importante perché dà la possibilità di un trattamento con terapia cellulare a pazienti immunodepressi, sia trapiantati di midollo sia non trapiantati, affetti da infezioni virali non trattabili con la sola terapia farmacologica. Questa terapia può cambiare la prognosi di questi pazienti”.
Il Centro Trapianto di Cellule Staminali Emopoietiche opera all’interno del Dipartimento di Emato-Oncologia del Gaslini (diretto da Carlo Dufour): dagli anni ottanta conta 1.700 trapianti di cui più di 600 da donatore sia familiare sia non familiare, e dalla fine degli anni novanta vi è l’attività di trapianto aploidentico, sia con la manipolazione delle cellule staminali periferiche, sia con la somministrazione di ciclofosfamide post trapianto, per ridurre la possibilità di reazioni immunologiche. Le complicanze non infettive e infettive, in particolare virali, sono spesso di difficile gestione: le riattivazioni virali (come da Citomegalovirus, Adenovirus e virus di Ebstein Barr) possono non rispondere alla terapia medica o non avere una terapia antivirale specifica e la sfida era arrivare a una terapia cellulare antivirale a base di linfociti virus specifici.
“Anche il nostro Istituto ha voluto adottare questa procedura di terapia cellulare e dal dicembre 2021 è attivo lo studio sperimentale di fase 1, che prevede il trattamento delle più frequenti riattivazioni virali post trapianto, con linfociti antivirali allogenici, selezionati da un donatore familiare avente capacità ‘killer’ nei confronti di virus”, dice ancora Maura Faraci. Lo studio è stato di recente emendato con allargamento alla popolazione di pazienti (da 0 a 30 anni) ma trapiantati di midollo e con uno stato di immunosoppressione congenita (immunodeficienze congenite gravi) o acquisita che hanno sviluppato infezioni virali resistenti alla terapia medica.
