Terapia genica per ADA-SCID

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DNA sample

La prima terapia genica ex vivo con cellule staminali, per pazienti con immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi (ADA-SCID), ha ottenuto l’autorizzazione alla commercializzazione dalla Commissione Europea. La notizia viene data da GlaxoSmithKline, Fondazione Telethon e IRCCS Ospedale San Raffaele. Strimvelis è la prima terapia genica curativa a ricevere l’approvazione regolatoria nel mondo ed è indicata per il trattamento di pazienti con ADA-SCID che non hanno un donatore HLA compatibile per il trapianto di cellule staminali. I dati su cui si basa l’autorizzazione sono relativi a 18 bambini trattati. A 3 anni dal trattamento vi era un tasso di sopravvivenza del 100 per cento per tutti i 12 bambini arruolati nello studio clinico e lo stesso tasso (100 per cento) è stato trovato nei 18 bambini trattati e refererenziati nella domanda di registrazione il cui monitoraggio della salute ha una durata di circa 7 anni (i risultati dell’analisi sono stati pubblicati sulla rivista Blood). «Siamo felicissimi di questa notizia, risultato di oltre 20 anni di ricerca e sviluppo al SR-Tiget. Questo approccio terapeutico innovativo e personalizzato impiega le stesse cellule staminali del paziente con il gene modificato per correggere la malattia alla radice» illustra Alessandro Aiuti, coordinatore dell’area clinica dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget). «È stato gratificante per tutti noi vedere i pazienti colpiti da questa grave immunodeficienza crescere negli anni, poter giocare con gli altri bambini e andare a scuola. Lavorando fianco a fianco con GSK possiamo ora mettere a disposizione Strimvelis per tutti i pazienti con ADA-SCID e trasformare le esistenze dei bambini che hanno un disperato bisogno di questa terapia».

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